海南医保局朱永峰：医保最大的立场是参保人，借助真实世界研究推动医药监管决策

国家医疗保障局副局长李滔于2021年12月赴博鳌乐城先行区实地调研时，特别关注了真实世界研究数据应用成果，并指出医保要履行好战略购买、招标采购、价格管理等重要职责，不断完善价值评估的工具和方法。

李滔表示，希望乐城加强真实世界数据在医保领域应用的研究，在药品进入医保前的预评价、进入后的再评价、附条件准入后评价等方面探索和创新，为创造全国经验「趟出路子」。

运用真实世界数据辅助医保决策，早已有之。在我国，也有借助真实世界数据对医保续约产品再评价及医疗器械产品医保准入评估的先例，但始终缺乏系统明确的政策依据与行业共识。

2022年，在国家医保局支持下，海南省医保局开始组建真实世界数据医保应用专家团队，并委托有关科研机构研究真实世界数据支持医保决策应用的指导原则、技术规范和行业标准。

在借助真实世界研究推动医药监管决策方面，海南省先行一步。医保决策作为海南省在推动真研领域的下一个目标，又将带来哪些管理创新？

（本文内容转自健康界微信公众号）“健康界”独家对话国家医保局规划财务和法规司副司长，海南省医保局党组成员、省医改办副主任朱永峰。以下是对话实录：

健康界问题1：作为国内率先启动真实世界研究医保应用技术标准、行业规范和应用指南探索的省级医保部门，海南省医保局关注这一领域得益于什么契机？

朱永峰：真实世界数据在国际上已有应用先例，包括药品审批、医保评估等。我国尤其是海南省从2019年开始，在国家药监局和海南省政府的支持下，陆续开展特许药械先行先试的探索。

这一政策红利下，未在中国上市的药械可以在博鳌乐城先行使用。临床使用中，产生的真实世界数据，可以作为药械全国上市的审评审批依据，由此探索出了创新药械进入中国的新路径。

目前，我国已有9个特许药械通过海南博鳌乐城真实世界研究的方法和路径实现获批上市。产品从申请到注册上市，最快耗时不足半年，比传统评审方法注册周期缩短7倍以上。

创新药械通过真实世界研究加快了在中国的上市审批速度，让老百姓能及时用得上优质创新药。但老百姓能不能用得起？还是个待解题。

在此背景下，海南省医保局也想充分利用试点改革成果，创新真实世界数据用于医保决策的路径。

也就是说，在真实世界研究用于药品审批过程中，如果同步进行医保决策的研究，打通药品医保准入的路径，将是我国医保领域重要的制度创新和探索。这有助于为医保科学、严谨决策提供一个更加丰富、更有说服力的证据和支撑。

健康界问题2：国家医保局有关司局负责人曾介绍，未来医保目录调整将更多依靠真实世界研究数据。您认为，医保部门为什么要关注真实世界研究？

朱永峰：过去，临床试验是验证药品安全有效的主要方法。实验室是严格的、理想化的环境。药品在实际临床中能否有效、是否安全？实践是检验真理的唯一标准。因此，临床真实世界研究，是最好的互补。

国家医保局作为价值购买方，一定想购买安全有效、公平可及、经济性比较好的产品。

临床真实世界研究可以验证医保的决策。产品到底好不好？临床效果怎么样？花的钱值不值？真实世界研究下，医保决策就更有说服力了。

还是那句话，实践是检验真理的唯一标准。真实世界研究是辅助医保决策的重要工具，只是能否达到预期效果，就到了考验医保部门和专家智慧的时候了。这背后是真实世界研究用于医保决策的指标衡量和体系建立问题。

健康界问题3：真实世界研究辅助医保决策的可行性如何？

朱永峰：医保最根本的核心、最大的立场是参保人，医保机构只是代表参保人进行价值购买。真实世界数据研究，是实现医保价值购买的重要政策工具，对提高医保购买能力有重要的提升和帮助。

在实操方面，药监和医保部门的要求有相似性，比如都有安全性、有效性的要求。

但难点在于医保不仅仅要求安全有效，还要从经济性、公平性角度为参保人考虑。

所以在临床真实世界证据收集中，医保要求范围比药监部门更广一点。尤其是医保关注经济数据，希望达成「基金可承受，群众能负担」的结果。

健康界问题4：在推动真实世界研究辅助医保决策方面，海南省有哪些独特的优势或经验？

朱永峰：作为真实世界研究的「试验田」，过去，海南省在药械审评审批方面，已经建立了一套比较完整的制度安排和标准体系，积累了一批行业专家。前面我提到了，药监审评和医保评估有一定共性，医保可以借鉴其思路方法与经验。因此，在政策红利下，海南医保局具备把事情做好的先天条件。

此外，现代服务业和数字经济是海南自贸港建设的主导产业，真实世界研究非常契合这一功能定位，也有望吸引全国知名药企、器械制造商聚集海南。

健康界问题5：您认为当下启动真实世界研究辅助医保决策的相关工作，面临哪些特有的挑战？

朱永峰：真实世界研究辅助医保决策是一项制度探索与创新，缺乏可借鉴的模式与经验，这是当下面临最大的难点。如何建立起科学、公平、合理、严谨的评价体系，十分考验医保部门与行业专家的智慧。

第二个难点是数据来源的问题。开展高质量的真实世界研究的关键是高质量的数据。

目前国家医保局已经建成全国统一的医保信息平台，我们海南省也是全国首个通过国家平台验收的省份，这为真实世界研究提供了数据基础。

但数据质量能否符合真实世界研究的标准，目前还不好说。未来，数据的治理还要通过标化做好支撑。

为此，海南省医保局正在集合各方力量，在国家医保局的指导及行业专家的协助下，进行技术标准、行业规范和应用指南的研究与撰写。

健康界问题6：现阶段，海南医保局有哪些具体规划？

朱永峰：我们初步做了三项工作：

第一，委托有关科研机构研究真实世界数据支持医保决策应用的政策体系、技术规范和行业标准；

第二，干事儿主要靠人，所以海南省医保局正在遴选医保数据应用方面的专家，增加共识，共同推动这项工作，同时把海南打造成智慧高地与人才高地；

第三，专门成立真实世界数据医保研究院，加大研究和政策的推进力度。

在具体实践方面，我们希望通过真实世界研究，丰富医保价值购买的工具，一方面试点真实世界证据支持民族药、医疗机构制剂、中药饮片省级医保准入工作，另一方面基于乐城特许药械的真实世界数据，探索开展医保准入评价工作。

健康界问题7：您认为这一系列工作，对我国医药行业会带来哪些影响与价值？

朱永峰：这对创新药是一个非常好的消息，可以为医保准入提供一条新的路径和选择。

按照传统路径，药品需要先通过药监部门审批，进行临床使用后，再通过医保谈判纳入医保。

现在，通过乐城这块「试验田」，在药品市场准入的同时，为医保准入积累真实世界数据，节约大量资金和时间成本。

更长远地看，把真实世界研究辅助医保决策做好，对我国医药行业的「引进来」与「走出去」都非常有帮助。

过去，我国的药品评估都在沿用国际已有的办法、思路和理念。真实世界研究作为一套全新的评判体系，在国家有关部门大力支持下，已经处于世界同步乃至领先地位。这对未来中国药品走向国际市场提供了重大的支撑与帮助。

尤其是对中医药产业，我个人认为意义重大。过去，中医药很难用西医理念评判，因此走向世界举步维艰。未来用真实世界研究的标准体系衡量，中医药走向世界就具备了制度支撑。

近期，我们正在和已在乐城开展真实世界研究项目的药企沟通，希望他们在做特许药械审评审批的同时，也做好真实世界数据医保评估的准备，药企的参与意愿非常强烈。当然最终能否实现准入，也要经过层层筛选和严格的论证。

未来，我们希望通过海南乐城的先行探索，形成一整套政策体系、技术标准和行业规范，为全国医保的价值购买，贡献海南经验。